第15章 溯源 － 地中海贫血的攻克（2/2）

编辑过程需要在细胞内部完成。这些被“感染”的造血干细胞被置于模拟体内环境的培养箱中，静待着基因修正的发生。

二十四小时后，抽样检测结果出来了。

基因测序数据显示，在采集的细胞群体中，超过65%的造血干细胞成功实现了hbb基因靶向位的精准修复！

突变位点被成功纠正，序列与正常hbb基因完全一致！

而且，脱靶效应检测在预设的深度测序范围内，未发现任何可验证的非目标编辑！

“成功了！体外编辑成功了！”

刘心洁教授看着报告，激动地捂住嘴，眼眶瞬间湿润。她毕生研究的梦想，似乎正在眼前变为现实。

陈明远也重重地松了一口气，拍了拍林枫的肩膀。

但这只是第一步，也是最基础的一步。

真正的考验，在于这些被修正的细胞，能否在患者体内“扎根”并重建健康的造血系统。

经过严格的质检和无菌测试后，这些承载着崭新遗传密码的造血干细胞，被缓缓回输到小斌的体内。

过程平静无波，小斌只是在输液过程中安静地睡着了。

接下来的日子，是更加煎熬的等待。

造血干细胞归巢、植入、增殖需要时间。

小斌被置于层流洁净病房中，严密监护，防止感染。

一周，两周……

在回输后的第三周，小斌的外周血常规检查显示，白细胞和血小板计数开始稳步回升，这是造血功能恢复的迹象！

第四周，更加关键的证据出现了——血红蛋白电泳分析显示，小斌血液中原本几乎缺失的成人血红蛋白（hba）出现了！并且其比例在持续上升！

而之前占据主导地位的胎儿血红蛋白（hbf）比例则在相应下降。

与此同时，输血依赖的“魔咒”被打破——小斌的血红蛋白浓度稳定在了一个前所未有的、接近正常的水平，不再需要输血！

第五周，对小斌外周血和骨髓的基因测序再次确认，拥有正常hbb基因的造血细胞克隆已经完全占据主导地位，嵌合率接近100%！

这意味着，基因修正后的造血干细胞成功植入了小斌的骨髓，并完全取代了原有缺陷的造血系统，开始源不断地产生功能正常的红细胞和血红蛋白！

小男孩蜡黄的脸上，第一次透出了健康的红晕。

他不再需要忍受频繁的输血和痛苦的去铁针，食欲大增，眼神里也焕发出属于他这个年龄的活泼与光彩。

他的父母喜极而泣，对着医护人员和林枫团队，几乎要跪下来磕头。

奇迹，再次上演。

但这一次，不是对抗后天获得的“反叛”，而是从源头上，修正了与生俱来的“错误”。

刘心洁教授看着小斌最新的血液报告，那代表着正常hba的峰值，像一个无比美妙的音符，奏响了遗传病被攻克的序曲。她转向林枫，声音因激动而微微颤抖：

“林枫……我们……我们真的做到了！这不是缓解，这是治愈！是真正的根治！

从此以后，β-地贫对于这个孩子，对于千千万万像他一样的孩子，将不再是无法摆脱的诅咒！”

林枫看着窗外，阳光正好。

小斌的成功，如同在遗传密码的黑暗森林中，点燃了一堆无比明亮的篝火。

它照亮了一条可行的道路，证明了系统推演的基因修正技术，拥有将希望变为现实的力量。

溯源之旅，首战告捷。

生命的源代码，第一次被如此精准而有效地改写。

这不仅仅是治愈了一个孩子，更是向所有被遗传枷锁束缚的生命宣告：禁锢，并非永恒。