第14章 深潜 － 遗传密码的伤痕（2/2）

林枫微微颔首。β-地贫，确实是系统推演出的数个高优先级目标之一。

它像是一个结构清晰的“标靶”，非常适合用来验证和优化针对遗传病的基因修正策略。

“系统，”林枫在心中默念，“

以β-地中海贫血为首要目标，深度扫描分析其所有已知突变类型、在基因组中的定位、对hbb蛋白功能的影响，以及在不同人群中的分布频率。

关联推演基于‘基石’平台现有及近期可实现技术，进行hbb基因精准修复的最佳路径。”

指令下达，系统界面上的数据流再次奔腾起来。

与推演癌症疗法时那种面对复杂、动态战场的感受不同，这一次，林枫感受到的是一种针对静态“蓝图错误”的、更加精细和纯粹的“修正”过程。

系统似乎在无数可能的编辑工具（如crispr\/cas9的各种变体、碱基编辑器、先导编辑器等）和递送方案中，寻找着那个能最高效、最安全地“擦除”hbb基因上特定错误碱基序列的最优组合。

“刘教授的分析很到位。”

林枫对陈明远和刘心洁说道，“系统也已将β-地贫列为优先目标。接下来，我们需要立刻开始两方面的准备：”

“第一，由刘教授牵头，利用‘生命之盾’的临床网络，筛选和招募合适的β-地贫志愿者家庭，特别是那些有明确基因诊断、且符合未来临床试验伦理要求的患者。

我们需要最真实的病例数据和对疾病最深刻的临床理解。”

“第二，‘基石’平台的基因编辑模块需要加速调试。

系统正在推演具体的编辑工具和递送方案，我们需要在方案确定后，以最快速度合成和验证所需的分子工具。”

刘心洁立刻点头：“筛选患者和深入理解临床需求是我的强项，我立刻去办！”她雷厉风行的作风立刻显现出来。

陈明远则负责协调“基石”平台的资源倾斜。

在接下来的几天里，林枫的意识如同潜入了人类基因组的深海。

他“看”到了一条条染色体，看到了位于11号染色体短臂上的hbb基因座，看到了那些导致β-珠蛋白合成障碍的点突变、缺失突变……

系统如同最精密的扫描仪和计算器，评估着每一种编辑工具对不同突变类型的效率、脱靶风险，以及如何利用新型lnps或aav载体，将编辑工具高效且安全地递送到难以触及的造血干细胞中。

这是一个比体内car-t更加“底层”的操作。car-t是在已有的、功能正常的t细胞上“加装”新武器；而基因修正，是要直接修改生命蓝图上已经存在的、传承了可能无数代的“笔误”。

深潜的过程并非一帆风顺。系统很快标识出了几个技术难点：如何确保编辑工具在长期存在的造血干细胞中持续有效或完成编辑后及时降解？

如何避免因编辑效率不足导致的“嵌合体”现象？

如何应对极少数可能存在的、位于基因组“敏感”区域的突变，避免触及癌基因或必需基因？

每一个难点，都需要更复杂的模型推演和更精巧的分子设计。

但林枫并未感到气馁，反而有种解开一道道精密谜题的专注与平静。他站在指挥中心的巨大玻璃窗前，窗外是日渐成型的“基石”平台主体建筑。

他的目光仿佛穿透了钢筋水泥，看到了那无数个被遗传密码枷锁束缚的生命，看到了刘心洁教授带来的、那些β-地贫患儿照片上渴望健康的眼神。

从对抗癌症的“平叛”，到修正遗传密码的“正本清源”，他的征程，正在向着生命更本源的层面深入。

这片深藏在基因序列中的、由进化留下的伤痕之地，寂静而古老，等待着他，用来自系统的超越性力量，去抚平，去修复。

深潜已开始，目标直指那构成生命最基本的代码，誓要揭开笼罩在无数命运之上的、名为“遗传”的阴影。