第122章 这风险也太大了吧(2/2)

我先问两个问题:碱基编辑在原代t细胞里的效率到底怎么样?会不会敲错地方,引入新的基因突变风险?

这要是出了问题,整个项目都得黄!”

“张博士问得特别关键,这也是我最开始关注的点。”

杨宇没回避,直接调出一组实验数据,“这是我在mit时做的重复实验结果——

用优化后的abe系统,在人类原代t细胞里敲除目标基因,效率稳定在85%以上,而且通过全基因组测序验证,脱靶率低于0.1%,比传统crispr-cas9低了一个数量级。”

他又点开一份合作方案:

“我建议咱们俩中心各抽3个骨干,组建一个联合项目组。前期由我们中心派技术人员过来,一起优化编辑条件和细胞制备流程,所有实验数据实时共享,您随时能盯着进度。

成果算咱们俩中心共有,风险也一起担。您要是觉得数据还不够,咱们可以先做预实验,验证一下效率和安全性,再决定要不要推进。”

张薇盯着数据表里的每一个数值,又翻了翻后面的测序报告,眼里的质疑慢慢变成了惊喜:

“效率能到85%?脱靶率还这么低?这要是真的,咱们的通用型car-t就不用再担心免疫排斥和脱靶毒性了,这可是个大突破!”

她抬头看着杨宇,语气松了下来,“行,杨主任,我信您一次!咱们先做预实验,要是结果真像您说的这样,咱们就马上组建联合团队!”

陈明远教授看到杨宇找上门,挺意外的——

他的合成生物学实验室平时跟其他中心交集不多,杨宇刚入职一个月,怎么就找到他了?

“杨主任,您是说......让我们设计的‘智能’基因回路,装到基因编辑中心的递送载体上,搞组织特异性的编辑激活?”

陈教授推了推眼镜,语气里带着点犹豫,“这想法是挺有创意,但难度太大了——

回路要能在体内稳定工作,还得跟载体兼容,激活信号要精准,不能乱启动…这每个环节都是难题,搞不好就是白费功夫。”

“正因为难,才值得咱们一起搞!”

杨宇往前凑了凑,眼里带着兴奋,“陈教授,您在基因回路领域深耕了十年,没人比您更懂怎么设计稳定、精准的‘开关’;

吴博士团队对载体的改造、递送效率了如指掌;我的团队在碱基编辑工具优化和体内验证上有经验。咱们三方合力,把各自最擅长的东西拼起来,这些难题说不定就能一个个解决!”

他拿出一份旗舰项目计划书,指着上面的目标:

“我想申请一个‘智能编辑系统’旗舰项目,由您牵头,咱们三方共同参与。研究院给专项基金,不设短期考核,允许试错——

咱们的目标是三年内,搞出能用于临床前研究的原型系统,到时候不管是遗传病治疗,还是癌症干预,都能用得上!”

陈教授看着计划书上雄心勃勃的目标,又看了看杨宇眼里的干劲,心里沉寂了好久的科研热情突然被点燃了。

他拍了拍桌子:“好!杨主任,您这魄力我佩服!这项目,我接了!咱们好好干一场,争取搞出个能改变行业的东西!”