第127章 康泰医疗新研发!罕见病治疗(1/2)
第127章:康泰医疗新研发!罕见病治疗
五月初七下午2点,康泰医疗核心实验室的无菌区里,淡蓝色的冷光灯像被揉碎的月光,将整个空间照得透亮却不刺眼。空气中飘着试剂特有的清冽气息,混着生物培养箱里营养液的微甜,吸进肺里都带着科技与希望的味道。一排排银色的生物反应器正匀速运转,发出轻微的“嗡嗡”声,显示屏上跳动的绿色基因序列图谱,像一条鲜活的生命密码;冷藏柜的双层玻璃门后,一排排贴着“ct-001”白色标签的透明药瓶整齐排列,瓶内的淡紫色药液浓稠如凝固的星河,在冷光下泛着细碎的微光——那是无数个深夜里,科研人员用智慧与坚持凝结的“生命之光”。
张启明教授穿着一件洗得有些发白的白大褂,左胸口袋上别着的钢笔帽沾着少许淡黄色试剂痕迹,右手攥着一份边缘卷得发毛的研发报告,脚步急切地走向实验室中央的圆形会议区。他眼底布满了细密的红血丝,那是昨夜通宵验证最终药效时熬出来的,却丝毫掩不住眸子里喷薄的兴奋。身后跟着的三个年轻研究员,怀里都捧着厚厚的实验数据册,封面上用马克笔写着“ct-001三期临床总结”,指尖还沾着未擦净的蓝色染料——那是今早做基因电泳实验时,不小心蹭到的印记,没人来得及擦,也没人想擦,那抹蓝色像是胜利的勋章,闪耀在每个人的指尖。
“林总!成了!ct-001终于成了!”张教授的声音带着一丝沙哑,却像惊雷般在安静的实验室里炸开,原本低头记录数据的研究员们纷纷抬头,手里的移液器都忘了放下,目光齐刷刷地聚过来,满是期待与紧张。
林晚刚穿过实验室的风淋门,白大褂的衣角还带着门外走廊的暖意,听到这话立刻加快脚步,白色的鞋套在光滑的地面上踏出轻微的声响。她快步走到张教授面前,双手接过递来的研发报告,目光第一时间落在首页“遗传性共济失调”的黑色诊断名称上——这个名字她太熟悉了,去年去晚晴基金资助的罕见病儿童之家时,那个叫小宇的男孩,就是因为这个病,五岁了还不能独立站立,只能坐在轮椅上,用细弱的声音说“姐姐,我想自己走路”。
她的指尖轻轻划过报告里“临床治愈率达68%”的黑色加粗字体,原本平静的眼底瞬间亮了起来,像有星星落了进去。“张教授,您慢慢说,”她的声音带着不易察觉的急切,指尖下意识地摩挲着报告边缘的折痕,“这药现在的适用范围是多少?能覆盖全球多少患者?”
要知道,遗传性共济失调是全球罕见病中的“冷门病种”,全球确诊患者仅12万,过去半个世纪里,因为“患者基数小、研发成本高、利润空间窄”,全球顶尖药企纷纷放弃研发,患者们只能在肌肉逐渐萎缩、行走能力慢慢丧失的痛苦中,等待生命一点点流逝,没有任何特效药能缓解症状。
张教授激动地转身,指着冷藏柜里的ct-001药瓶,声音都在发颤:“林总,这药针对的是遗传性共济失调的核心致病基因——atxn3突变基因!我们用了整整五年时间,终于突破了‘基因编辑效率低、脱靶风险高’的两大瓶颈!”他伸出手,比出一个极小的幅度,“现在每支药仅需0.3mg的活性成分,就能精准找到并修复突变的基因,不会误伤正常细胞。全球12万患者里,87%的亚型都能适用,而且我们做了三期临床,一共纳入2000名患者,没有出现任何严重不良反应,最明显的副作用只是轻微的恶心,停药后就会消失!”
说到这里,张教授突然红了眼眶,他飞快地抬起手,用袖口抹了把眼角,声音里多了几分哽咽:“要是没有林总三年前那笔3亿的‘无附加条件研发基金’,我们早就撑不下去了。”他顿了顿,像是在回忆那段最难熬的日子,“当时实验室的基因测序仪坏了,修一次要80万,我们连申请经费的勇气都没有,因为之前找过好几家投资机构,人家一听是‘罕见病药’,连报告都没看就拒绝了。是您找到我,把一张写着3亿的支票放在桌上,跟我说‘张教授,别管成本,也别管回报,只管把药做出来,每个患者都等不起’——这句话,我记了三年,也撑了三年。”
林晚顺着张教授的目光望向冷藏柜,缓缓打开双层玻璃门,一股冷气扑面而来,她小心地取出一支ct-001,淡紫色的药液在透明瓶身里轻轻晃动,像一汪浓缩的星河。她想起小宇那双渴望走路的眼睛,心里一阵发热:“张教授,这不是我一个人的功劳,”她把药瓶轻轻放回原位,关上门,“是您和整个研发团队,用五年的日夜,熬出来的希望。您去年跟我说‘罕见病患者不是‘小众群体’,是一个个等着救命的家庭’,这句话我也记在心里——所以我从没想过放弃,因为每个生命都值得被拯救,哪怕只有万分之一的希望,我们也该拼尽全力。”
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